研究助成

2022年度 医学系研究助成（がん領域（臨床））

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シングルセル解析を用いた小児急性骨髄性白血病の新規治療戦略の基盤開発

研究題目 シングルセル解析を用いた小児急性骨髄性白血病の新規治療戦略の基盤開発
年度/助成プログラム 2022年度　医学系研究助成（がん領域（臨床））
所属 京都大学 小児科
氏名 才田 聡
キーワード 小児がん / 小児白血病 / 最未分化型急性骨髄性白血病 / シングルセルシーケンス / マルチオミクス解析
研究結果概要 小児白血病の中でも予後不良とされる最未分化型急性骨髄性白血病（AML-M0）や急性未分化型白血病（AUL）は、表現型の多様性ゆえに診断・治療が難しい。本研究では、小児AML-M0およびAULの生物学的特徴を明らかにし、新たな治療標的の探索を目的として、ゲノム・トランスクリプトーム解析および一部症例に対するシングルセル解析を実施した。その結果、AML-M0は遺伝子発現上未分化性を示し、AULは均一なクラスターを形成せず多様な分布を示した。また、RUNX1、ETV6、WT1などの遺伝子異常が小児例で検出され、特にAULで頻度が高い傾向が認められた。さらに、小児AML-M0では成人と比較して融合遺伝子の検出頻度が高く、治療標的としての可能性が示唆された。これらの知見は、難治性小児白血病の理解と治療法開発に貢献する。
公表論文

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