研究助成
2023年度 医学系研究助成（基礎）
分子特異的DNAアプタマーで細胞特異性を付与した次世代アデノ随伴ウイルス(AAV)ベクターの作製基盤の創生
| 研究題目 | 分子特異的DNAアプタマーで細胞特異性を付与した次世代アデノ随伴ウイルス(AAV)ベクターの作製基盤の創生 |
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| 年度/助成プログラム | 2023年度 医学系研究助成（基礎） |
| 所属 | 自治医科大学 分子病態治療研究センター 遺伝子治療研究部 |
| 氏名 | 大庭 賢二 |
| キーワード | AAVベクター / DNAアプタマー / 遺伝子治療 |
| 研究結果概要 | 本研究で我々は、「AAVベクターの細胞指向性付与」を目指し、特異的DNAアプタマーでAAVベクターを修飾した分子特異的AAV(Apt-AAV)ベクターの開発を行った。AAVベクター粒子表面に修飾を可能にする特異的修飾配列導入を様々なセロタイプに対して行い、ウイルスの産生を確認した。また、Cell-SELEX法で新たに複数種の細胞表面分子特異的DNAアプタマーを単離した。それらを用いて粒子表面をDNAアプタマーでランダム修飾、または部位特異的修飾を行ったところ、ランダム修飾ではウイルス機能が著しく減弱した一方で、部位特異的修飾では感染性を維持した状態でDNAアプタマー修飾を行うことができた。これらのことから、部位特異的修飾でのみウイルス機能を維持した状態でApt-AAVベクターが作製できることが分かった。これらの結果を基に特許申請の準備を行い、最終的には修飾反応系を包括的に含むApt-AAVベクターの特許申請を完了した。成果の論文化とPCT申請を含む国際特許展開を目指し、現在も継続して研究開発を進めている。 |
| 公表論文 |